'Evrysdi' (Roche) en comprimits rep l'opinió positiva de la EMA per a l'atròfia muscular espinal

Roche ha informat que el Comitè de Medicaments d'Ús Humà (CHMP, per les seves sigles en anglès), de l'Agència Europea de Medicaments (EMA, per les seves sigles en anglès), ha recomanat l'aprovació per a la comercialització de risdiplam, registrat com 'Evrysdi', en comprimits enfront de l'atròfia muscular espinal (AME).

Una vegada que s'obtingui l'aprovació de la Comissió Europea, aquesta nova formulació en comprimits recoberts amb pel·lícula de 5 mg, per a pacients amb AME a partir de 2 anys i amb un pes igual o superior a 20 kg, estarà disponible a la Unió Europea. Fins ara, aquest modificador altament selectiu de l'entroncament de la motoneurona de supervivència 2 (SMN2) està aprovat com a solució oral per al tractament de l'AME tipus 1, 2 o 3 diagnosticada clínicament o amb una a quatre còpies del gen SMN2.

Una vegada autoritzada, la versió en comprimits podrà oferir una alternativa a la solució oral, proporcionant major llibertat i independència a les persones amb AME, gràcies a la seva administració simplificada de la dosi. El nou comprimit de 5 mg podrà empassar-se sencer o dissoldre's en aigua.

Així mateix, pot conservar-se a temperatura ambient i ofereix la mateixa eficàcia i seguretat demostrades que la solució oral actualment comercialitzada. La solució oral continuarà estant disponible per als pacients que requereixin dosis inferiors als 5 mg al dia, i per als qui prefereixin Evrysdi en solució oral.

L'AME és una malaltia neuromuscular greu i progressiva que pot ser mortal. Afecta aproximadament a un de cada 10.000 bebès i és la principal causa genètica de mortalitat infantil. És causada per una mutació en el gen de la motoneurona de supervivència 1 (SMN1), que provoca una falta de proteïna SMN.

Aquesta proteïna es troba en tot el cos i és essencial per a la funció dels nervis que controlen els músculs i el moviment. Sense aquesta proteïna, les cèl·lules nervioses no poden funcionar correctament, la qual cosa provoca amb el temps feblesa muscular. Depenent del tipus de AME, la força física d'una persona i la seva capacitat per a caminar, menjar o respirar poden reduir-se significativament o perdre's.